有中國研究者聲稱用基因編輯技術打造愛滋免疫寶寶。台灣專家認為,將基因編輯技術直接用於胚胎改造是躁進的科學,將帶來嚴重的倫理爭議,如寶寶後續可能罹癌,陷入其他險境。
中國研究人員賀建奎聲稱創造出全球首見的基因編輯寶寶「露露」和「娜娜」,這對雙胞胎的一個基因經過修改,使她們出生後就能自然對愛滋病毒免疫。
根據媒體報導,賀建奎宣稱,利用CRISPR/Cas 9 技術基因編輯比起常規試管嬰兒多一個步驟,即在受精卵時期,把Cas 9 蛋白和特定的引導序列,用 5 微米、約頭髮 1/20 細的針注射到還處於單細胞的受精卵裡。
CRISPR/Cas 9 基因編輯技術讓科學家有機會透過修正特定基因,藉以治病。中央研究院院士龔行健曾形容,如果基因體是一串 30 億顆珍珠的項鍊,CRISPR/Cas 9 好比是一副擁有GPS導航系統的剪刀,可以精準挑出特定的某一顆來剪。包括愛滋病等疾病,都有可能據此找到解方。
不過,科學界對基因編輯技術的安全性仍有疑慮,尤其是該技術可能帶來「脫靶效應」,意即剪刀不只是剪下了特定的基因序列,也連帶影響到其他基因體,導致可能解決了A問題,但B、C問題連帶發生。
專精基因研究的婦產科主治醫師蘇怡寧今天受訪表示,大家聽聞中國研究者打造愛滋免疫寶寶的事情都很震驚,因藥物從研發到問世都需要數年時間,更何況是直接在人體、甚至是胚胎上進行基因編輯,更需要審慎驗證安全性,不能躁進去踩倫理的紅線。
有關基因編輯的倫理爭議,蘇怡寧解釋,這個技術聽起來很美好,也有望治療嚴重的疾病,但若出現脫靶效應,可能把正常基因轉為致癌基因,反而讓病人陷於另一個險境。必須漸進式先從動物實驗推動,慢慢往前推進,「做對的機會就會比較大」。
蘇怡寧也說,基因編輯開啟了無窮想像,可能可透過基因編輯修改致病基因,並防止下一代罹患罕見疾病,這比較能被接受;但有另一個層次的爭議是透過基因編輯讓人體變得更強、更壯、更完美等,會引起更大的道德倫理爭議,因會造成社會更大的不公平。
蘇怡寧也說,正因為研究者都會遵守倫理的紅線,不會貿然在人體或胚胎進行實驗,才會有中國研究者宣稱「首度」打造愛滋免疫寶寶。「大家不是不會做,而是要遵守道德倫理的底線。」
台大基因醫學部主治醫師陳沛隆受訪時表示,基因編輯是基因治療的一種手段,利用基因編輯修改人類的基因,目前發展仍處在早期階段,但非常有前途,未來 5 至 10 年說不定會有更成熟的發展,不只可用於疾病治療,對研究發展也非常有利。
陳沛隆說,但因基因治療有巨大風險性,規範非常嚴格,必須在安全及利弊得失之間權衡,在某些特定案例中,規範會比較寬鬆。如過去在歐美臨床試驗中,有些先天性免疫缺損的孩子,若不及時治療就活不過 1 歲,但使用基因治療後,成功活過 1、2 歲,但是後來發現罹患白血病。安全性需要數年來驗證。
部分疾病的治療可能因基因編輯露出曙光,陳沛隆說,如缺乏第 8、第 9 種凝血因子的血友病、視網膜病變、特定罕見疾病等,都可能受益;不過,當基因編輯可能帶來基因突變、導致罹癌時,就算壓制了 9 成的風險,還是有 1 成會罹癌,安全性跟必要性必須嚴肅面對。
陳沛隆表示,中國研究人員宣稱有愛滋免疫寶寶「可能是假新聞」,若此事為真,也等於研究人員將孩子的未來置於險境,改造完全正常的胚胎,增加突變風險,對孩子一點好處都沒有。
陳沛隆也說,這 20 年來,許多科學家都在研究基因治療,但真正問世的療法非常有限,還有很長很長的路要走。民眾也必須認知,基因治療非萬靈丹,不是所有疾病都可用。
(中央社)
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