瑞士製藥公司諾華集團（Novartis）今天宣布，旗下醫治幼兒罕見疾病的基因療法已獲美國主管機關批准，療程要價 210 萬美元（約新台幣 6670 萬元），破史上最貴藥物紀錄。
法新社報導，諾華推出的 Zolgensma 為一次性療法，用以治療脊髓性肌肉萎縮症（Spinal Muscular Atrophy，SMA）。新生兒 SMA 發病率約 1 / 10000 ，這種疾病除會致死外，有 9 成病例的嬰幼兒在兩歲前須使用呼吸器。
美國食品暨藥物管理局（FDA）批准 Zolgensma 用以治療兩歲以下患有 SMA 的幼兒，包括那些還未有病徵的孩童。
FDA 表示，Zolgensma 藥物安全測試是根據一項正在進行的臨床試驗，以及一項針對 36 名 2 週至 8 個月大嬰兒的已完成臨床試驗。FDA 也指出，Zolgensma 最常見的副作用就是肝酶會上升和嘔吐現象。
諾華宣布這項消息前，美國總統川普才矢言處理藥價高漲問題。然而，諾華為要價不菲的基因療法辯護，稱其為顛覆性的新型療法，且費用是現行療法的一半。
路透社報導，比利時列日（Liege）的兒童神經科醫師瑟維斯（Laurent Servais）表示，對新生兒實施 SMA 篩檢只要受到延誤，就是「完全不合道德」。
瑟維斯協助監督由諾華、生技製藥公司 Biogen Inc. 和國際大藥廠羅氏（Roche）出資贊助的篩檢試行計畫。
目前，比利時南部每年有 6 萬名新生兒接受篩檢，是全國出生人口的一半。台灣也已經開始替嬰兒檢查是否罹患 SMA 疾病。
諾華料於今年稍後取得歐洲與日本批准。Zolgensma 將與Biogen Inc. 開發第一個獲准治療 SMA 的藥物 Spinraza 競爭。
（新聞資料來源 : 中央社）
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