罕病「脊髓性肌肉萎縮症」藥物一年藥費高達新台幣 900 多萬元，患者根本負擔不起。健保署今天決議有條件給付脊髓性肌肉萎縮症藥物，但仍須與廠商議價，最快明年才能正式給付。
脊髓性肌肉萎縮症（SMA）是一種相當罕見的神經退化性疾病，目前僅一種藥物可治療，但一年藥費恐高達 900 多萬元，患者根本負擔不起，多名病友共組「罕病SMA肌萎藥物爭取聯盟」，上個月在立法院舉行記者會，呼籲儘速將救命藥物納入健保給付。
衛生福利部中央健康保險署今天召開藥品共同擬定會議，決議有條件給付該藥，但藥價方面仍有待進一步和藥廠議價，最快也得等到明年才能正式給付。
健保署副署長蔡淑鈴今天會後接受媒體電話聯訪時表示，會中各委員都同意將脊髓性肌肉萎縮症藥物納入健保給付，但因藥品價格昂貴，一針就要價 200 多萬元，第一年要打 5 至 6 針，此後一年打 3 針，必須終身打，若疾病控制得當，患者人數只會逐年攀升，健保財務真的吃不消。
蔡淑鈴說，藥品仿單雖載明 12 歲以內患者都可用藥，但考量財務衝擊，加上專家認為越早用藥效果越好，因此決議以有條件給付的方式納入健保，採分階段逐步開放，優先針對 1 歲以內發病且目前年齡在 6 歲以內的第一型及部分第二型患者。
據推估，第一年預計將有約 30 名患者可用藥，預計將花費 3.4 億元。
不過，由於目前藥價仍然太高，即便已同意納入健保給付，仍須進一步與藥廠議價，健保署呼籲廠商拿出誠意，盼儘速展開協商，預計明年才有機會正式給付。
此外，今天的藥品共擬會議也決議放寬泌尿道上皮癌患者使用癌症免疫檢查點抑制劑（I/O）的腎功能限制，腎絲球過濾率（eGFR）從現行 60 以上放寬至 30 到 60 之間，盼讓更多患者可用藥。
（新聞資料來源 : 中央社）
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